В настоящее время одним из приоритетных направлений государственной политики Российской Федерации является интеллектуальное и физическое развитие детей, а также семейное воспитание. Подтверждением указанного тезиса являются принятые в 2020 г. поправки к Конституции Российской Федерации, которые представляются закономерным продолжением правовой эволюции Российской Федерации, свидетельствуют о преемственности в ее конституционном развитии и обозначают направление на устойчивый рост государства и общества. Так, одной из важнейших поправок является закрепление в ст. 67.1 приоритета детей и семейного воспитания в государственной политике. Указанные изменения оказали ощутимое влияние на развитие российского законодательства и формирование программ поддержки детей на различных уровнях. 

Одним из ключевых национальных приоритетов выступает охрана здоровья детей, в том числе страдающих орфанными заболеваниями, лечение которых является весьма затратным для бюджетной системы Российской Федерации. Необходимо отметить, что в целях обеспечения доступности медицинской помощи для таких детей принимаются различные меры как законодательного, так и организационного характера. К таковым можно отнести принятие стратегических документов и федеральных программ развития, ведение Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности.