По данным Европейской комиссии при лечении детей лекарственные препараты off-label и unlicensed составляют 50%. Подобная практика неизбежна вследствие ряда факторов, в том числе отсутствия аналогового зарегистрированного препарата, сложности проведения клинических исследований на детях и т.д. Клинические исследования препаратов — важный этап разработки нового лекарственного средства, одной из целей которого является доказательство эффективности и безопасности препарата. Но если речь идет о заболеваниях, которым подвержены дети, возникает множество этико-правовых проблем. Фактически мы сталкиваемся с неразрешимой дилеммой: обеспечение несовершеннолетних наиболее эффективными и безопасными методами лечения невозможно без проведения клинических испытаний, которые, в свою очередь, требуют участия несовершеннолетних, что небезопасно и неэтично. Привлечение же взрослых к подобным испытаниям с тем, чтобы в дальнейшем экстраполировать полученные результаты на «детскую популяцию», неинформативно, а зачастую невозможно ввиду особенностей организма последних. Для решения данной дилеммы в мире складывается два подхода. Первый можно охарактеризовать как «охранительный», где приоритет отдается морально-этическим вопросам и возможности привлечение несовершеннолетних к участию в клинических исследованиях лекарственных препаратов крайне ограничены. Такой подход характерен для России, Саудовской Аравии, Китая и ряда других стран. Второй, напротив, тяготеет к расширению возможностей для проведения педиатрических клинических испытаний, допускает использовать механизмы стимулирования их проведения, например в США, Австралии и ряде стран Европы предусматриваются дополнительные 6 месяцев патентной защиты для разрабатываемого лекарственного средства. Представители этого подхода небезосновательно полагают, что риск непроведения клинических испытаний значительно выше риска наступления неблагоприятных последствий при их проведении.

Сложность клинических исследований в педиатрии сопряжена не только с этическими проблемами, но и методологическими. Долгое время предполагалось, что дети — это маленькие взрослые, однако сегодня научно доказано, что, даже если определенному заболеванию подвержены и взрослые и дети, течение болезни, возможные негативные последствия различны. Потому экстраполяция результатов исследований с участием взрослых людей на детей невозможна. Не говоря о ряде заболеваний/состояний, которым подвержены исключительно дети. При этом дети не могут быть добровольцами, имеют особенности физиологии и психики в разных возрастных группах, для них нередки случаи проявления отложенных реакций, что делает клинические исследования более сложными и требующими особого регулирования.

Правовую основу для клинических испытаний на детях в России составляют нормы международного права, Конституция Российской Федерации (далее — Конституция РФ), Федеральный закон от 21 ноября 2011 г. № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (далее — Закон № 323-ФЗ), Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» (далее — Закон № 61-ФЗ), а также ряд подзаконных актов.

Институционализация рассматриваемых вопросов ознаменовалась принятием Нюрнбергского кодекса. Он впервые заложил ряд принципиальных этических правил и норм проведения клинических испытаний, которые в дальнейшем нашли развитие в Хельсинской декларации, принятой Всемирной медицинской ассоциацией 1964 г., Конвенции о правах ребенка], одобренной Генеральной Ассамблеей ООН в 1989 г.